FDA批准首个每周1次长效生长激素治疗法

9月初1日，FDA宣布已批文诺和诺德开发的Sogroya（somapacitan）上市，常用病人褪黑素冠心病。Sogroya是FDA批文的首款长效人褪黑素，患儿仅需每周1次皮射给药物。

褪黑素冠心病是一种脑下垂体前叶腺分泌褪黑素不足的疾病。成人期褪黑素缺乏的最典型特点是健壮，生长缓慢。此外还可能存有代谢异常、观念自觉、理解弱点。褪黑素冠心病患儿可以做麻醉褪黑素作为替代疗法。

Sogroya的和安全性在一项随机、结果显示、安慰剂对照试验中获得验证。该研究入第一组了300例未能做过褪黑素病人或入第一组前暂缓其他褪黑素制剂病人3个月初以上的褪黑素冠心病患儿，分别做每周1次皮射Sogroya、每周1次皮射安慰剂和每日1次皮射 somatropin（诺和诺德开发的重第一组人褪黑素）。Sogroya的通过评估躯干脂质的比率含铁变化来进行评估。躯干脂质是积聚在身躯躯干或中心区域的脂质，由褪黑素调节，与一些严重病理学事件相关。

得出结论，34周病人长周期落幕后，每周1次Sogroya病人第一组患儿的躯干脂质含铁不等回升了1.06%，安慰剂第一组增高了0.47%，每日1次 somatropin第一组回升了2.23%。每周1次Sogroya和每日1次 somatropin病人第一组患儿在其他临床终点也实现了一致的增高。

安全性上都，每周1次Sogroya最常用的副作用包括背痛、关节痛、腹泻、睡眠障碍、呼吸困难、扁桃体炎、右手或肩膀发炎、腹泻、肾上腺系统不全、高炎压、炎肌酸磷酸激酶增高、体重增高和贫炎。Sogroya禁常用有药物物过敏文化史的患儿，也禁常用有相对来说恶性、处于任何糖尿病病症下一阶段的患儿、急性危重病或患上急性中风的患儿。

医护人员应在可用Sogroya先前应对患儿进行牙科检查，此后定期进行检查，以排除早先存有的发炎（眼后神经纤维发炎的原因）。视发炎（神经纤维发炎）可能是颅内高压（颈椎内阻力升高）的患儿。褪黑素可能肇因或加重已存有的颅内高压。

Sogroya的活物成分somapacitan是一种人褪黑素（hGH）的长效类似物，是天然的hGH经过修饰后增强了与炎浆肽甲状腺素的联结，大幅提高每周1次给药物的目的。诺和诺德还在开发somapacitan病人成人褪黑素冠心病的结核病，曾为2019年9月初在第58届国家内科遗传性学会（ESPE）年会上更新发行过每周1次somapacitan相比每日1次 somatropin对未能做褪黑素病人的青春期前成人褪黑素冠心病患儿的。1年数据显示，三种剂量水平（0.04，0.08，0.16mg/kg/周）somapacitan病人第一组成人的不等年化腰围成长速率分别为7.8，9.7，11.5厘米，每日1次 somatropin第一组的不等年化腰围成长速率为10.0厘米。

褪黑素缺乏是内科常用疾病，但是数十年以来，褪黑素缺乏成人的基本上病人方法是每日一次褪黑素皮射，常用增高腰围和代谢异常。对于患儿和其照护者而言，每日1次麻醉病人的分担较重，导致依从性不佳和总体治果回升。本年6月初26日，Ascendis药物业也向FDA提交了每周1次长效TransCon人褪黑素病人成人褪黑素冠心病的生物制品上市申请，维昇药物业拥有该产品中国权益，在中国的III期临床试验也正在进行中。